Blog

วิธีการใหม่ที่เป็นไปได้สำหรับการรักษากล้ามเนื้อเสื่อม

นักวิจัยระบุกลุ่มของโมเลกุลขนาดเล็กที่อาจเปิดประตูสู่การพัฒนาวิธีการรักษาใหม่สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม ซึ่งเป็นโรคที่ยังไม่หายขาดซึ่งส่งผลให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงและสูญเสียอย่างรุนแรง โมเลกุลที่ทดสอบในเซลล์กล้ามเนื้อของหนู ทำให้ร่างกายสามารถผลิตโปรตีนได้มากขึ้นวิธีการรักษาที่จะฟื้นฟูการทำงานของกล้ามเนื้อของผู้ป่วยโดยไม่ต้องใช้ยีนบำบัด

การเพิ่มยูโทรฟินเป็นจุดสนใจหลักของการวิจัยเกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม ในขณะที่ในอุดมคติแล้ว เราจะแทนที่ dystrophin ที่หายไปในผู้ป่วย แต่มีปัญหาทางเทคนิคและภูมิคุ้มกันจำนวนหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับแนวทางนี้ การแนะนำ dystrophin ผ่านยีนบำบัดเป็นสิ่งที่ท้าทายด้วยเหตุผลสองประการ ประการแรก ยีน dystrophin มีขนาดใหญ่มาก จำเป็นต้องมีการลดขนาดและการแปลงเป็นไมโครไดสโทรฟินเพื่อให้พอดีกับพาหะนำไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ที่ใช้ในทางคลินิกสำหรับการบำบัดด้วยยีน ความท้าทายที่สองคือระบบภูมิคุ้มกัน เนื่องจากร่างกายของผู้ป่วยไม่เคยผลิต dystrophin มันจึงตีความโปรตีน micro-dystrophin ตัวใหม่ว่าเป็นผู้บุกรุกและการโจมตีจากต่างประเทศ ซึ่งอาจนำไปสู่เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์และทำให้ผลประโยชน์ใดๆเป็นโมฆะ